Influenciador, diagnosticado com doença neurodegenerativa grave, será a primeira pessoa no mundo a testar a substância
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), em associação à Receita Federal, autorizou, em caráter excepcional, a importação do fármaco experimental ALN-6457 para o tratamento de Lito Sousa, diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob. A ação foi realizada com rapidez devido ao quadro neurodegenerativo grave e de rápida evolução da enfermidade.
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A importação da substância foi autorizada pela Anvisa no dia 4 de setembro e chegou ao Aeroporto Internacional de São Paulo, em Guarulhos, no último sábado (12). A medicação é produzida pela empresa norte-americana Regeneron Pharmaceuticals e ainda não possui registro comercial.
Logo após o desembarque, a carga foi transferida diretamente da aeronave para um helicóptero responsável pelo transporte até seu destino final. Conforme a Receita Federal, a ação eliminou etapas intermediárias da logística e reduziu ao mínimo o tempo entre a chegada ao território nacional e a disponibilização do produto para atendimento médico.
Como funciona o tratamento
A ALN-6457 ainda está em estágio pré-clínico e não contou como estudos realizados em seres humanos. No entanto, devido a falta de alternativas terapêuticas para a doença de Creutzfeldt-Jakob, Lito será a primeira pessoa a utilizar a substância.
A Doença de Creutzfeldt-Jakob, determinante da gravidade do caso, origina-se na alteração tridimensional de proteínas normais do cérebro. Esses príons sofrem mutação espacial e passam a acumular toxicidade de forma irreversível no sistema nervoso central.
A estratégia terapêutica do ALN-6457 ataca diretamente a origem do dano molecular. O mecanismo dispensa abordagens puramente sintomatológicas e atinge a raiz do distúrbio. O processo clínico inicia-se com o silenciamento gênico por RNAi.
O siRNA presente no fármaco reconhece e liga-se especificamente ao RNA mensageiro responsável por codificar a proteína priônica humana. A formação desse complexo molecular aciona o RISC, maquinário celular de silenciamento. O complexo promove a degradação catalítica do RNA mensageiro-alvo antes da tradução proteica.
*Com informações de band.com.br
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